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收购,获批,临床给药Askbio收购B

北京中科白颠疯曝光 http://m.39.net/baidianfeng/a_5154116.html

1.收购!BrainNeurotherapyBio临床团队加入Askbio

年1月28日,拜耳全资子公司AsklepiosBioPharmaceutical(Askbio)宣布,来自BrainNeurotherapyBio(BNB)的临床团队将加入Askbio,以扩大其在神经退行性疾病基因治疗方向上的版图。BNB是由KrystofBankiewicz博士与Askbio的创始人SheilaMikhail和JudeSamulski博士共同创立,而Bankiewicz博士在加入Askbio后将继续领导帕金森病和多系统萎缩症上的临床研究。Askbio与BNB均为利用AAV载体平台的基因治疗药物研发企业,此项合作也丰富了Askbio在基因治疗领域上的可能性。BNB的主要临床管线,以AAV2为载体,递送胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)的临床Ib期基因治疗项目(NCT)正处于招募患者阶段,截至目前已有7位患者接受过治疗。BNB的这项临床I期试验在年8月完成了首位患者给药,设有阴性对照组,计划于年结束。该项目计划继续招募5名患者,通过脑定位注射的方式,向患者的硬膜部分利用AAV2递送GDNF。研究表明,GDNF对多巴胺能神经元有高度的亲和力,是一种具有高度特异性的神经营养因子,可阻止多巴胺能神经元的退变,诱导残存的多巴胺能神经元生长出新的突起,恢复多巴胺水平和多巴胺能神经纤维密度,对动物运动行为有明显改善,被认为可应用于人类的帕金森病治疗。

2.IND获批!PassageBio旗下治疗额颞叶痴呆的基因治疗药物IND获批?

年1月28日,PassageBio对外宣布,旗下治疗额颞叶痴呆(FrontotemporalDementia,FTD)的基因治疗药物管线PBFT02的IND申请获得了FDA的批准,即将正式跨入临床阶段。FTD是一种常见的早发型痴呆类型,可导致行为、语言和执行功能的受损。大约5-10%患者是由于颗粒蛋白GRN基因的突变,导致前颗粒蛋白(progranulin,PGRN)缺乏,从而引起FTD症状。PBFT02以AAV1为载体,通过小脑延髓池注射的方式,递送功能性GRN基因,使患者脑脊液中的前颗粒蛋白水平提供,从而缓解GRN基因突变引起的症状。PassageBioPBFT02的1/2期临床试验计划于年上半年启动,将招募FTD与GRN突变型FTD患者,主要功效终点设为安全性和耐受性指标,预计将于年末或年初得到初始临床数据。

3.临床给药!Spark治疗庞贝氏症的基因治疗药物完成首位临床试验患者给药

年2月1日,SparkTherapeutics对外宣布,旗下治疗晚发性庞贝氏症的基因治疗药物SPK-的临床I/II期试验RESOLUTE完成了首位患者给药。庞贝氏症(PompeDisease)是一种罕见的遗传性溶酶体堆积症,由于第17对染色体上的GAA基因突变导致患者体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶(acidalpha-glucosidase),导致糖原无法分解,从而导致糖原在细胞内堆集,进而引发肌肉无力,心脏肥大等症状。其中,晚发型庞贝氏症(LOPD)的患者在20岁以后发病,表现为发展型肌肉无力,需要轮椅或呼吸机维持生命。Spark在研的基因治疗药物SPK-是一款使用AAV载体靶向肝脏细胞的基因治疗药物。通过递送功能性GAA基因,使得肝细胞具有分泌酸性α-葡萄糖苷酶的能力。SPK-是Spark与Genethon共同开发的一款基因治疗药物,由Genethon负责临床前研究,由Spark来负责该药物的商业化过程。SPK-的临床I/II期试验(NCT)是一项剂量爬坡的试验研究,目前处于招募状态,于年10月开始,计划于年结束,预计招募20名患者参与。

Reference:1.


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