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孤儿药开发快车道这个新药刚刚获批

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,这个药企笑开花。

Ultragenyx是一个专注基因缺陷罕见病的生物药企。

6月18日,美国食品和药物管理局批准了Ultragenyx的单抗药治疗肿瘤导

致的骨软化病。

这个单抗就是Crysvita(burosumab)注射液,获批治疗2岁及2岁以上

的肿瘤导致骨软化病(TIO)。

Ultragenyx可谓是罕见病患者的福音。成立于年,Ultragenyx在四

年后的年在纳斯达克上市。

专注于罕见病药物的开发的这家公司,已上市和在研品种可造福六类罕见

病患者。

但是,Ultragenyx的模式更像是“倒爷”,通过开发罕见病新药,拿到FDA

的孤儿药优先审批券,再高额卖给药企。

年,Ultragenyx拿到了优先审批券后,以1.3亿美元的高价卖给了诺

华。

去年,Ultragenyx治疗粘多糖的新药,也得以进入了国内的快车道。

黏多糖贮积症属罕见病,Mepsevii为重组人β葡糖醛酸糖苷酶,为酶替代

疗法。用于治疗儿童和成人VII型黏多糖贮积症。

目前,国内缺乏有效治疗药物。

最新获批的这个新药,Crysvita属于扩大适应症。年4月18日,FDA

批准其用于治疗1岁及一岁以上儿童和成年人的X连锁低磷血症(XHL),

成为了该适应症下全球首个获批的药物。

研究表明,TIO和XHL的发生均与体内高FGF23(成纤维生长因子23)水

平有关,FGF23是一种肽激素样物质,可促进尿磷酸盐的排泄,抑制25-

羟维生素D的羟化。

Crysvita的靶点是FGF23,在体内它可以和FGF23结合,是体内的磷酸盐

水平正常化,从而调控骨矿化,改善而患者的骨骼发育和生长情况。

Ultragenyx目前已经成功上市两款药物,Crysvita和Mepsevii,

Mepsevv是酶替代疗法用于治疗治疗黏多糖贮积症,年获FDA批准

上市。

其在研产品中,不仅仅包括生物药,还涉足了小分子药物和新兴的基因疗

法:

其小分子药物UX治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)已被FDA授予快速通道资格和罕见儿科疾病资格,并在年申请上市。

腺相关病毒(AAV)基因疗法DTX可用于治疗鸟氨酸转氨酶缺乏症。DTX用于治疗Ia型糖原累积病,目前均处于1/2期临床实验阶段。

Mepsevii目前已经进入了优先审评名单。有望尽早在国内获批上市。

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参考:




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